Organizacje pacjentów i choroby rzadkie: od problemu medycznego do polityki lekowej państwa. Aspekty społeczne, ekonomiczne i polityczne

Książka poświęcona działalności organizacji pacjentów w obszarze chorób rzadkich (OPCHRZ), ich ewolucji i miejscu w systemie ochrony zdrowia. Autorka, na podstawie wieloletniego badania, ukazuje genezę OPCHRZ, ich tożsamość organizacyjną, ewolucję od wspólnoty losu do wspólnoty wiedzy, budowanie sieci relacji z interesariuszami rynku zdrowia w kraju oraz w Unii Europejskiej, określa skalę wpływu OPCHRZ na politykę lekową państwa i zmiany systemowe. Badanie ukazuje OPCHRZ jako głównego animatora ruchów w swoim obszarze, ko-kreatora doktryny partycypacji społecznej, mającego realny wpływ na demokratyzację procesów decyzyjnych i równy dostęp do zdobyczy nowoczesnej medycyny. Monografia wypełnia ważną lukę badawczą, jej walorami są empiryczne przykłady z wywiadów, obserwacji, analiz źródeł wtórnych, a także praktyczne wskazówki dla interesariuszy.

******

Rare Diseases Patient Organizations: From Medical Challenges to the National Drug Policy

The book examines the activities of patient organizations in the field of rare diseases (RDPOs), their evolution, and their role within the healthcare system. Drawing on many years of research, the author explores the origins of RDPOs, their organizational identity, and transformation from communities united by a lived experience of illness into knowledge-based activism. The book further addresses the relationship-building and development of networks with stakeholders at both the national and European Union levels and assesses the extent to which RDPOs influence national drug and health policy contributing to legal framework changes. The study presents RDPOs as key drivers of movements within their field and co-creators of the doctrine of social participation, with a tangible impact on the democratization of decision-making processes and ensuring equitable access to the advances of medicine. The monograph fills a significant gap in existing research. Its value includes empirical evidence drawn from interviews, observation, and analyses of documentary sources, complemented by practical guidelines for patient organizations and decision makers.

Keywords: patient organizations, rare diseases, social participation, democratization of decision-making processes, health policy

Monografia stanowi jedno z najpełniejszych i najbardziej dojrzałych opracowań poświęconych organizacjom pacjentów działających w obszarze chorób rzadkich (OPCHRZ) w Polsce. To publikacja, która w przemyślany sposób łączy interdyscyplinarność z dużą wrażliwością metodologiczną, oferując czytelnikowi zarówno bogaty opis rzeczywistości, jak i interpretację opartą na ugruntowanych teoriach nauk społecznych. Praca przedstawia te organizacje jako zjawisko wielowymiarowe, ewoluujące pod wpływem czynników wewnętrznych – jak np. motywacja, tożsamość i struktura oraz zewnętrznych, w tym przede wszystkim regulacji prawnych czy dynamiki rynku farmaceutycznego. Książka przywraca podmiotowość samym pacjentom, pokazując ich nie tylko jako beneficjentów systemu, lecz także jako aktywnych współtwórców polityki zdrowotnej, którzy kształtują warunki dostępu do terapii, uczestniczą w dialogu z regulatorami i są realnym głosem społecznym w procesach decyzyjnych.
Z recenzji prof. dr hab. Eweliny Nojszewskiej

The monograph is one of the most comprehensive and mature studies devoted to patient organizations operating in the field of rare diseases (RDPOs) in Poland. It thoughtfully combines interdisciplinarity with great methodological sensitivity, offering the reader both a rich description of reality and an interpretation based on well-established theories of the social sciences. The work presents these organizations as a multidimensional phenomenon, evolving under the influence of internal factors – such as motivation, identity and structure, and external factors, including primarily legal regulations and the dynamics of the pharmaceutical market. The book restores subjectivity to patients themselves, showing them not only as beneficiaries of the system, but also as active co-creators of health policy who shape the conditions of access to therapy, participate in dialogue with regulators and are a real social voice in decision-making processes.
From the review by Professor Ewelina Nojszewska

Agnieszka Stasiewicz-Swinney jest doktorem nauk o zarządzaniu i jakości Uniwersytetu Warszawskiego. Sfera jej zainteresowań badawczych obejmuje interdyscyplinarny obszar nauk o zarządzaniu i nauk o zdrowiu, koncentrujących się na organizacjach pacjentów jako unikalnym podmiocie sektora non-profit oraz ich wpływach instytucjonalnych i społecznych na rozwój partycypacji społecznej i demokratyzację procesów decyzyjnych w ochronie zdrowia w Polsce i Europie. Ma ponad dwudziestoletnie doświadczenie pracy w zespołach doradczych w krajowym i międzynarodowym środowisku biznesowym w zakresie zarządzania, ekonomii ochrony zdrowia, public relations & public affairs. Punktem wyjścia jej aktywności naukowej i zawodowej jest wieloletnie doświadczenie pracy jako lekarz zarówno w Polsce, jak i Finlandii. Agnieszka Stasiewicz-Swinney jest laureatką Nagrody Prezesa Rady Ministrów w roku 2025 w kategorii wyróżniająca się praca doktorska za badania dotyczące funkcjonowanie polskich organizacji pacjentów działających w obszarze chorób rzadkich, a w szczególności zaprojektowanie i zrealizowanie procesu badawczego pozwalającego na interdyscyplinarne i całościowe spojrzenie na tego typu organizacje, stanowiące fundament wsparcia osób zmagających się z chorobami rzadkimi.